中国首个利用稻米造血的人白卵白，获批上市，创始人亲自注射证明安全性

admin

7月18日，武汉禾元生物利用稻米造血的产品人白卵白国内获批上市，用于肝硬化低白卵白血症（≤30g/L）的治疗。

人血清白卵白（HSA）被广泛应用于疾病的诊断与治疗、疫苗生产、药物载体以及加强干细胞治疗效果等多个方面。这种由585个氨基酸残基组成的单链卵白质是血浆中最丰富的成分，对维持血液渗透压和稳定循环血容量至关重要。然而，如此巨大的市场需求，每年全球约600吨，价值高达30亿美元，其中中国每年的需求量在150至180吨之间，但长期以来，我国对HSA的供应有六成以上依赖进口，甚至在2023年，国内超过62.4%的HSA供应来自西方发达国家企业。
传统上，人血清白卵白主要通过献血途径从血液中提取。然而，这种方式存在诸多限制：产量稀少，远不能满足实际需求；价格昂贵，每克高达约5美元；它可能带来艾滋病、肝炎病毒、梅毒等传染性疾病的流传风险。此外，无论是利用微生物照旧转基因动物作为生物反应器来大规模生产药用卵白，效果都不尽理想。因此，寻找一种安全、高效、可连续的HSA生产方法，一直是全球科学家面临的重大课题。

正是在这样的背景下，中国科学家开辟了一条革命性的技术路径——“稻米造血”。武汉一家生物制药公司利用基因工程技术，让普通水稻摇身一变，成为可以或许生产人血清白卵白的生物工厂。这项被称为植物生物反应器的技术，其焦点原理是将人类基因组中合成HSA的染色体片段插入水稻胚乳细胞的基因组中。
经过基因育种，这种工程水稻在生长过程中，可以或许通过光互助用自动合成HSA并储存在米粒中。待稻谷收割后，只需将稻米脱壳、粉碎，便可提取并纯化HSA，最终制成药物。这意味着，水稻的种子不再仅仅是粮食，更成为了一个高效的卵白质生产车间，承担起原本由人体肝脏完成的卵白质合成功能。

采用水稻作为生物反应器具有多重显著优势。首先是安全性。人类食用大米已有数千年汗青，对稻米中的内源卵白具有高度的耐受性和兼容性。即使转基因水稻生产的HSA在提纯过程中未能达到百分之百纯度，也不会轻易引发人体过敏和免疫反应，这使得植物源HSA比动物源性产品更安全。
其次是环境友好性。水稻种子如同高效的卵白质仓库，通过精准设计与调控，可使HSA仅在种子中表达，便于提取和保存。同时，水稻是自花授粉植物，花粉不易流传，对其他作物和生态环境的干扰较小，生物安全性更高。这种方法在经济上也极具潜力，每公斤糙米可合成20-30克重组白卵白，成本仅为血浆提取方式的五分之一。目前，一亩稻田可生产超过1.5千克药用HSA，未来产量有望进一步提升。
这项创新技术背后的推动者是武汉大学教授杨代常，他于2005年回国创立禾元生物，致力于“植物制药”的设想。他的团队攻克了多项关键焦点技术，实现了从稻米中提取高纯度HSA的突破，纯度可达99.9999%以上，填补了国际上此项技术规模化生产的空白。这项成就甚至被《自然》杂志评论为“就像从大头菜中挤出血一样，把不可能的事变成了可能”。为了论证产品的安全性，杨代常甚至亲自注射了该产品的临床样品，以身作则验证了其安全有效性。
禾元生物的焦点产品HY1001植物源重组人血清白卵白注射液，已于2024年5月完成了针对肝硬化低白卵白血症的国内III期临床试验，研究结果证实其疗效与血浆泉源的白卵白相当，而且安全性良好。该药因其“显著临床价值”于2024年8月被国家药监局纳入优先审评程序，新药上市申请于同年9月正式受理。
这是全球首个采用水稻胚乳细胞表达体系的重组卵白药物，也是中国首个获批的重组人白卵白药品，对于缓解国内HSA长期依赖进口的局面具有重要的战略意义。
然而，从实验室的突破走向大规模贸易化并非一帆风顺。只管技术先进，禾元生物自2006年建立至今，截至2024年末仍未实现盈利，其产品也尚未真正实现贸易化销售。公司预测将在2027年实现盈利，但同时也提示投资者，重组人血清白卵白药品的研发技术路线仍有待市场进一步验证，且全球范围内尚无一款植物源重组白卵白药物得到广泛承认。
医生用药习惯、患者认知，以及传统竞争对手在技术革新和供应链布局方面的努力，都可能对植物源产品的贸易化销售构成挑战。此外，公司还面临与美国生物技术公司Ventria Bioscience的专利诉讼，这可能对其产品未来在美国市场的销售造成不利影响。为了应对未来的市场需求，禾元生物已建成年产10吨重组人白卵白原液及制剂的智能化生产线，并计划通过首次公开募股（IPO）募集资金，进一步加快建设年产120吨原液的智能化生产线，以期形成总计130吨的年产能。

来源：https://view.inews.qq.com/k/20250718A07IR900
免责声明：如果侵犯了您的权益，请联系站长，我们会及时删除侵权内容，谢谢合作！